Glossar Wissenschaftlicher Fachbegriffe

Für jede klinische Studie gibt es genau spezifizierte Ein- und Ausschlusskriterien, in denen festgelegt wird, welche Merkmale Personen aufweisen müssen oder nicht aufweisen dürfen, um an der Studie teilnehmen dürfen. Die Kriterien sind wichtig, um Vergleichbarkeit und Belastbarkeit der Daten zu gewährleisten. Damit die Ergebnisse der Studie nur auf die untersuchten Faktoren zurückzuführen sind, werden häufig beispielsweise bestimmte komorbide Erkrankungen ausgeschlossen. 

Die Ethikkommission ist ein unabhängiges Gremium, das klinische Studien mit Patientinnen und Patienten oder gesunden Personen auf ethischer und rechtlicher Basis beurteilt. Die Prüfung dient dem gesundheitlichen und rechtlichen Schutz der Patientinnen und Patienten und der rechtlichen Beratung des ärztlichen Personals. Bevor eine klinische Studie durchgeführt werden darf, muss die Ethikkommission den entsprechenden Antrag genehmigen. 
 

Die Gruppe der Patientinnen und Patienten, die die neue Behandlungsform erhält, wird als Interventions- oder Experimentalgruppe bezeichnet. Für weitere Informationen siehe Kontrollgruppe.

Gute klinische Praxis. Internationale Standards und Richtlinien, die vorgeben, wie klinische Studien durchgeführt werden müssen, um die Sicherheit von Patientinnen und Patienten sowie die Verlässlichkeit von Studienergebnissen sicherzustellen. Jede Person, die dem Studienpersonal angehört, muss regelmäßig Schulungen in Good Clinical Pratice absolvieren, bevor sie Studien durchführen darf.

Interventionsstudien oder experimentelle Studien sind immer im Voraus geplant und untersuchen den Einfluss einer ganz gezielten Intervention (z. B. eines neuen Medikaments) auf den Gesundheitszustand von Patientinnen und Patienten. 

Beobachtungsstudien dagegen greifen nicht in den regulären Ablauf einer medizinischen Behandlung ein oder betrachten gesunde Personen und können auch retrospektiv erhoben werden. Sie dienen eher der Hypothesengenerierung, da es ohne die kontrollierten Bedingungen einer Interventionsstudie schwierig ist, verlässliche Aussagen über Wirkfaktoren zu treffen.

Eine Gruppe von Patientinnen und Patienten, die als neutrale Vergleichsgruppe zur Interventionsgruppe dient. Auch sie besteht aus Patientinnen und Patienten, die die gleiche Erkrankung haben wie die Personen in der Interventionsgruppe. Im Gegensatz zur Interventionsgruppe erhält sie keine oder eine bereits bekannte Behandlung. So kann über den Vergleich zwischen den beiden Gruppen festgestellt werden, ob eine neue Methode tatsächlich wirksam ist. Die Zuteilung zu den beiden Gruppen muss immer randomisiert erfolgen (siehe Randomsierung) und im besten Fall auch verblindet (siehe Verblindung).

Als multizentrische Studien bezeichnet man Studien, in denen es mehrere Standorte gibt, an denen Patientinnen und Patienten nach einem gemeinsamen Prüfplan/Studienprotokoll behandelt werden. Die erhobenen Daten fließen gemeinsam in eine statistische Auswertung. Multizentrische Studien sind vorteilhaft, weil in den erhobenen Daten der Einfluss eines einzelnen Studienzentrums mit möglichen Besonderheiten minimiert wird. Außerdem ist es über mehrere Prüfstellen leichter, eine größere Anzahl an Patientinnen und Patienten zu erfassen, die an der Studie teilnehmen.

In dieser Phase der klinischen Studie wird die Verblindung (siehe verblindete Studie) aufgehoben. Nun wissen alle Beteiligten, welches Prüfpräparat sie erhalten. Häufig wird eine Open-Label-Phase an eine verblindete Studienphase angehängt, um Patientinnen und Patienten die Möglichkeit zu geben, das Studienmedikament/Verum ausprobieren zu können, auch wenn sie vorher der Kontrollgruppe zugeordnet waren und ein Placebo erhalten hatten. Auf diese Weise wird sichergestellt, dass alle Teilnehmenden den Wirkstoff erhalten können, und nicht von einer Teilnahme absehen, weil sie möglicherweise nur das Placebo bekommen würden.

Eine klinische Studie, in der Arzneistoffe, die bis dahin nur an Tieren getestet wurden, an gesunden Freiwilligen getestet werden. Dabei soll vor allem herausgefunden werden, wie das Medikament vom Körper aufgenommen wird, sich verteilt, wie es verstoffwechselt wird und aus dem Körper ausgeschieden wird, um zu entscheiden, was später die Dosis und Darreichungsform sein soll. 

In Phase-II-Studien wird die Prüfsubstanz an einer Gruppe von circa 100-300 Patientinnen und Patienten untersucht. Häufig haben Phase-II-Studien das Ziel, eine optimale Dosierung des Medikamentes sowie die Therapiedauer zu bestimmen.

In Phase-III-Studien soll die therapeutische Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Medikation oder einer therapeutischen Intervention bestätigt werden. Hierfür wird meistens noch eine größere Zahl an Patientinnen und Patienten behandelt als in Phase-II-Studien. Phase-III-Studien sind in der Regel randomisiert, kontrolliert und möglichst doppelblind. Wenn ein Medikament in einer Phase-III-Studie geprüft wurde, kann eine Marktzulassung bei einer Arzneimittelbehörde beantragt werden.

Phase-IV-Studien werden durchgeführt, wenn das Medikament bereits zugelassen wurde und auf dem Markt ist. Das Ziel von Phase-IV-Studien ist es, die Risiken-Nutzen-Abschätzung an noch größeren Gruppen von Patientinnen und Patienten zu untersuchen. Es können weitere Informationen erhoben werden, die sich erst in der Anwendung unter Alltagsbedingungen zeigen, wie zum Beispiel sehr seltene Nebenwirkungen, die weniger als 1 Person von 10.000 betreffen.

Bezeichnet ein sogenanntes „Scheinmedikament“, das keinen medizinischen Wirkstoff enthält. In der klinischen Forschung werden Studien „Placebo-kontrolliert“. Das bedeutet: Ein Teil der Personen, die an der Studie teilnehmen, bekommt ein Placebo (in diesem Fall die Kontrollgruppe), der andere Teil den zu testenden Arzneistoff, den man „Verum“ nennt. Nur so kann sichergestellt werden, dass empfundene Effekte der Medikation nicht auf den „Placebo-Effekt“ zurückgehen: Dieser beschreibt die Tatsache, dass man sich häufig nach der Einnahme eines Medikamentes besser fühlt, weil man eine positive Wirkung erwartet und nicht, weil der Stoff eine Wirkung entfaltet hat.
 Übrigens darf in einer doppel-blinden Studie auch das Studienpersonal vor Ort nicht wissen, ob der Patient oder die Patientin ein Placebo oder das Prüfpräparat mit Arzneistoff bekommt. So wird vermieden, dass es bei der Einschätzung durch das medizinische Personal zu Verzerrungen in der Wahrnehmung kommt.

Im Prüfplan werden alle wichtigen Merkmale des Forschungsvorhabens beschrieben und festgelegt. Das sind unter anderem: Das Studiendesign, Ein- und Ausschlusskriterien, der aktuelle Stand der Forschung, Ziele der Studie, die Art der Behandlung, die Dosis des Prüfmedikaments, der genaue Ablauf der Studienvisiten, Auftraggeber der Studien sowie Ansprechpartner. Er ist für die Durchführung einer klinischen Studie notwendig. Anhand des Prüfplans wird sichergestellt, dass sich bei Multizentrischen Studien das Vorgehen an allen Studienzentren möglichst geringfügig unterscheidet. Der Prüfplan wird vor dem Studienstart beurteilt und muss von der zuständigen Ethikkommission und der Bundesoberbehörde genehmigt werden.

Bezeichnet den Überbegriff für die Medikamente und Placebo, die in einer klinischen Studie verwendet werden.

Wird auch Studienzentrum genannt. Das ist die medizinische Einrichtung, an der klinische Studien durchgeführt werden, in diesem Fall die psychiatrische Klinik des Universitätsklinikums Frankfurt. Das Prüfzentrum wird von einem Prüfarzt geleitet, der als Principal Investigator (PI) bezeichnet wird.

Bedeutet Zufallsverteilung. Die Patientinnen und Patienten werden mithilfe eines Zufallsmechanismus verschiedenen Bedingungen zugeordnet (siehe Kontrollgruppe - Interventionsgruppe). Dieses Vorgehen ist wichtig, um belastbare Studienergebnisse zu erzielen und Verzerrungen vorzubeugen.

Der Sponsor einer Studie ist eine Person, eine Firma, eine Institution oder eine Organisation, die die Verantwortung für die Veranlassung, die Organisation und/oder die Finanzierung einer klinischen Studie trägt. Wird eine Studie vom Hersteller eines Prüfpräparates oder Medizinproduktes in Auftrag gegeben, ist der Sponsor meist ein Pharmaunternehmen. Der Sponsor wählt geeignete Prüfzentren aus, die die Studie gemäß Prüfplan durchführen.

Es gibt verschiedene Abstufungen der „Verblindung“ in klinischen Studien:

-  einfachblind: Die Patientinnen und Patienten wissen nicht, welche Substanz (Placebo oder Verum) sie bekommen 
- doppelblind: Sowohl die Patientinnen und Patienten als auch das medizinische Personal vor Ort wissen nicht, wer welche Substanz erhält 
- dreifachblind: Die Patientinnen und Patienten, das behandelnde medizinische Personal und diejenigen, die die Auswertung der Daten durchführen, wissen nicht, wer welche Substanz erhält. Nur die Auftraggeber der Studie können diese Information einsehen.