21. Juli 2025
An der Universitätsmedizin Frankfurt wurde vor genau zehn Jahren Medizingeschichte geschrieben: Am 22. Juli 2015 erhielten erstmals weltweit Patienten mit der erblichen Bluterkrankheit Hämophilie eine Gentherapie, die Jahre später zur ersten Zulassung einer Gentherapie für die Hämophilie B führte. Frankfurt ist erneut eines der ersten Zentren in Deutschland, das die innovative Therapie im klinischen Alltag anwenden wird.
Hämophilie ist eine seltene, angeborene Störung der Blutgerinnung. Schon kleine Verletzungen führen zu langanhaltenden Blutungen, spontane Einblutungen in Gelenke verursachen starke Schmerzen und bleibende Schäden. In Deutschland leben rund 6.000 Menschen mit dieser Erkrankung.
Gentherapie – wie funktioniert das?
Im Gegensatz zur bisherigen Standardtherapie, bei der regelmäßig der fehlende Gerinnungsfaktor per Infusion zugeführt werden musste oder neuerdings auch eine subkutane Therapie angewendet werden kann, verfolgt die Gentherapie einen völlig neuen Ansatz: Mit nur einer einmaligen Infusion wird ein winziger „Transporter“ – eine sogenannte virale Vektorhülle – in die Blutbahn gegeben. Diese überträgt eine funktionstüchtige Kopie des betroffenen Gens direkt in die Leberzellen. Dort beginnt der Körper, den fehlenden Gerinnungsfaktor dauerhaft selbst zu produzieren – ganz ohne weitere Behandlungen. Die eingesetzten Vektoren basieren auf harmlosen, nicht vermehrungsfähigen Viren (AAV), die sich besonders gut für die Genübertragung eignen. Ziel ist es, die Blutgerinnung langfristig zu stabilisieren und spontane Blutungen zu verhindern – ohne die Belastung einer lebenslangen Dauermedikation.
Frankfurt als Ausgangspunkt für eine weltweite Innovation
Erste Studien zur intravenösen Gentherapie der Hämophilie B hatten zuvor bereits in England stattgefunden, aber diese Ansätze führten nicht zu weiteren Studien oder einer Zulassung. Die erste Anwendung der neuartigen Therapie mit dem oben beschriebenen Vektor fand 2015 im Hämophiliezentrum der Universitätsmedizin Frankfurt statt – in enger Zusammenarbeit mit internationalen Forschungsteams, Industriepartnern und dem DRK-Blutspendedienst. Damals nahmen zehn Männer mit schwerer Hämophilie B teil. Die Ergebnisse waren wegweisend: Schon kurz nach der Behandlung verbesserten sich die Gerinnungswerte signifikant, Blutungen gingen stark zurück, und acht Probanden konnten ihre bisherige Therapie vollständig absetzen. Ein Studienteilnehmer berichtet heute: „Die Entscheidung, an der Gentherapie-Studie teilzunehmen, war die beste meines Lebens.“
Die Ergebnisse der Frankfurter Studie ebneten den Weg für die Entwicklung von Hemgenix®, der ersten in der EU, den USA, Großbritannien, Kanada sowie weiteren Ländern offiziell zugelassenen Gentherapie gegen Hämophilie B. In Berlin und Hannover wurde Hemgenix® inzwischen angewendet. Auch an der Universitätsmedizin Frankfurt ist der Start vorbereitet und erste Patienten warten dort schon auf ihre Behandlung.
Weniger Infusionen, mehr Lebensqualität
Auch im klinischen Alltag zeigt sich der Erfolg: Die meisten Patienten benötigen keine regelmäßigen Infusionen mehr. Sie berichten von mehr Bewegungsfreiheit, geringem Blutungsrisiko und einem neuen Gefühl von Sicherheit – ob beim Sport, auf Reisen oder im Alltag.
„Die Einführung der Gentherapie markiert einen echten Wendepunkt in der Behandlung der Hämophilie. Wir sehen, wie Patienten nachhaltige Verbesserungen ihrer Lebensqualität erfahren und der Alltag für viele Betroffene deutlich leichter wird. Die vergangenen zehn Jahre zeigen eindrucksvoll, wie wichtig internationale Zusammenarbeit und der Mut zu Innovationen in der Medizin sind. Die Gentherapie ist ein Paradebeispiel für translationalen Fortschritt, und weitere Untersuchungen sind erforderlich, unter anderem zur langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Therapie“, so Prof. Dr. Wolfgang Miesbach, Leiter des Schwerpunkts Hämostaseologie/Hämophiliezentrum der Medizinischen Klinik 2 der Universitätsmedizin Frankfurt.
Zukunftsmodell aus Frankfurt
Bereits 2015 setzte das Universitätsklinikum auf ein modernes Versorgungskonzept: Das sogenannte „Hub and Spoke“-Modell verknüpft spezialisierte Behandlungszentren (Hubs) mit wohnortnahen Einrichtungen (Spokes) für die Vor- und Nachsorge. Frankfurt ist seit Beginn ein zentraler Knotenpunkt in diesem Netzwerk.
Ein solcher Fortschritt wäre jedoch ohne die enge Zusammenarbeit mit dem DRK-Blutspendedienst Frankfurt nicht möglich gewesen – dessen Expertise bei der Qualitätssicherung und Sicherheitsprüfung leistet einen unverzichtbaren Beitrag zur erfolgreichen Anwendung dieser innovativen Therapieform.
Trotz der zunächst hohen Therapiekosten entlastet das Gentherapieverfahren langfristig das Gesundheitssystem: Statt jahrelanger, kostenintensiver Dauerbehandlungen genügt eine einzige Infusion. Zudem profitiert auch die Forschung in anderen Bereichen von den Erkenntnissen aus Frankfurt – etwa bei Hämophilie A, genetischen Stoffwechselkrankheiten und neurologischen Erkrankungen.
„Ohne den Mut der Patienten, das Engagement der internationalen Forschungsteams und die enge Zusammenarbeit mit der Industrie wäre dieser medizinische Durchbruch nicht möglich gewesen“, betont Prof. Dr. Wolfgang Miesbach.
Die Universitätsmedizin Frankfurt bleibt Vorreiterin in Forschung und Versorgung – mit dem Ziel, neu gewonnene Erkenntnisse auch künftig in konkrete Therapien für betroffene Menschen zügig umzusetzen.
Für weitere Informationen:
Prof. Dr. Wolfgang Miesbach
Medizinische Klinik 2
Leiter Schwerpunkt Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
Universitätsmedizin Frankfurt
Telefon: +49 69 63 01 – 50 51
E-Mail: wolfgang.miesbach@unimedizin-ffm.de
Internet: www.unimedizin-ffm.de