ß-Keto-Thiolase Mangel Störung im Abbau der Aminosäure Isoleuzin. Stoffwechselkrisen, Koma, Ketoazidose. Behandlung durch Vermeidung von Hungerphasen, Medikamente und kohlenhydratreiche Diät. Unter Behandlung normale Entwicklung möglich
Citrullinämie (Argininosuccinat-Synthase-Mangel) Erbrechen, Koma durch hohe Ammoniakkonzentrationen. Verzögerung von Wachstum und geistiger Entwicklung, Krampfanfälle, tödlicher Verlauf möglich. Behandlung mit Spezialdiät und Medikamenten. Häufigkeit ca. 1:60.000
Argininosuccinat-Lyase Mangel (ASL) Erbrechen, Krämpfe, frühzeitig Koma, tödlicher Verlauf möglich. Behandlung mit Spezialdiät und Medikamenten Häufigkeit ca. 1:60.000
Argininämie Verhaltens-, Bewegungs- und Sprachstörungen (Stoffwechselkrisen, Koma selten) Behandlung mit Spezialdiät und Medikamenten. Häufigkeit ca 1:300.000
Homocystinurie, klassische Störung im Methionin-Homocysteinabbau; Hirnreifungsstörung, Augen- und Skelettveränderungen, später Thromboembolien. Behandlung mit Diät und Medikamenten. Wird nicht zuverlässig im Screening erkannt. Häufigkeit: 1:150.000
HMG-CoA-Lyasemangel Störung im Abbau der Aminosäure Leuzin und der Bildung von Ketonkörpern; Unterzuckerung, Erbrechen, Koma, Lebervergrößerung. Behandlung durch Spezialdiät und Vermeidung von Hungerphasen.
Malonazidurie Störung im Abbau einer organischen Säure; Hirnreifungsverzögerung, Krämpfe, Herzmuskelstörung, Erbrechen, Unterzuckerung. Behandlung durch fettreduzierte, kohlenhydratreiche Diät und Medikamente. Häufigkeit: sehr selten.
Multipler Acyl-CoA-Dehydrogenase-Defekt Störung im Stoffwechsel organischer Säuren. Stoffwechselkrisen, Koma, tödlicher Verlauf möglich. Behandlung mit Spezialdiät und Vitaminen. Häufigkeit ca. 1:90.000
Methylmalonazidurie (MMA) und Vitamin-B12-Stoffwechseldefekte Störung im Stoffwechsel der organischen Säuren. Stoffwechselkrisen, Koma, tödlicher Verlauf möglich. Behandlung mit Spezialdiät und Medikamenten/Vitamin B12 Häufigkeit ca. 1:90.000
Propionazidurie (PA) Störung im Stoffwechsel organischer Säuren; Koma, tödlicher Verlauf möglich, geistige Behinderung Behandlung durch Spezialdiät und Medikamente Häufigkeit 1:120.000
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